GalNAc-siRNA能(néng)夠長時(shí)間發揮抑制作(zuò)用(yòng)。

據Alnylam公司相關研究顯示，GalNAc-siRNA偶聯化合物經皮下(xià)注射後能(néng)夠迅速通過循環系統進入肝髒，血漿中濃度迅速降低(dī)。進入肝髒後，經ASGPR介導快(kuài)速被肝髒細胞内吞，并在溶酶體中積聚，緩慢釋放(fàng)，持久不斷地裝載到(dào)RISC上(shàng)，從(cóng)而實現(xiàn)長效的抑制作(zuò)用(yòng)。

藥物依從(cóng)性是影響慢性病治療效果的重要因素之一。

慢性病患者需長期服藥，藥物依從(cóng)性低(dī)。據統計(jì)，每100片開(kāi)出處方的藥物中僅有25-30片能(néng)夠被正确服用(yòng)。一項研究通過分析大(dà)型健康保險公司數據庫探究藥物依從(cóng)性與心血管疾病的關系，該數據庫适用(yòng)于因心肌梗死或動脈粥樣硬化性疾病而住 院的患者。根據使用(yòng)他(tā)汀類藥物和(hé)血管緊張素轉換酶抑制劑覆蓋的天數占比，将患者分層爲完全依從(cóng)（≥80%），部分依從(cóng)（≥40%至≤79%） 或不依從(cóng)（<40%）。結果顯示全因死亡、心肌梗死、卒中或冠狀動脈血運重建手術的發生比例與藥物依從(cóng)性密切相關。

以ATTR小(xiǎo)核酸藥物爲例，技術發展提升安全性及作(zuò)用(yòng)長效性。

當前上(shàng)市的ATTR小(xiǎo)核酸藥物包括針對(duì)多發神經病的siRNA藥物Onpattro和(hé)ASO藥物Tegsedi。其中siRNA藥物Onpattro通過LNP包裹，增 強了(le)遞送效率和(hé)安全性；Tegsedi是經過化學修飾的ASO，并未采用(yòng)遞送系統。由于ASO藥物Tegsedi存在較嚴重的安全性問題，2019年 和(hé)2020年銷售額分别爲0.42億、0.7億美(měi)元（Tegsedi+Waylivra合計(jì)），遠低(dī)于Onpattro的1.66億、3.06億美(měi)元。已獲批上(shàng)市的兩種針對(duì)ATTR多發性神經痛的藥物研發較早，采用(yòng)了(le)初期的修飾和(hé)遞送技術，采用(yòng)新的GalNAc修飾遞送的升級版藥物 Vutrisiran和(hé)Eplontersen均處于研發中，在臨床試驗中表現(xiàn)出了(le)良好(hǎo)的安全性和(hé)長效作(zuò)用(yòng)特點。

對(duì)比patisiran和(hé)vutrisiran對(duì)血漿中ATTR水(shuǐ)平的降低(dī)效果，可以看(kàn)出經GalNAc偶聯修飾以及優化後ESC+化學修飾的vutrisiran在每三個月給 藥一次的頻率下(xià)能(néng)達到(dào)優于每三周給藥一次patisiran的抑制效果。藥代動力學模型預測，每6個月給藥一次50mg vutrisiran或每3個月給藥一次25mg vutrisiran可能(néng)均能(néng)達到(dào)類似于每3周給藥一次30mg patisiran降低(dī)血漿TTR效果。Alnylam正在臨床III期試驗HELIOS A中進行每半年用(yòng)藥一次50mg vutrisiran治療ATTR-PN的探索。

2 

半年一次降脂siRNA獲批，靶向心血管代謝(xiè)通路産品研發火熱

心血管疾病（cardiovascular diseases，CVD）是嚴重威脅人類，特别是中老(lǎo)年人健康的常見病。據世衛組織估計(jì)，2019年有1790萬人 死于心血管疾病，占全球所有死亡人數的32%。全球前十大(dà)死因中前兩名爲缺血性心髒病和(hé)卒中，均爲心血管疾病。據國家心血管病中心統計(jì)，中國心血管疾病患者人數約3.3億，因心血管疾病導緻的死亡占城(chéng)鄉(xiāng)居民總死亡原因首位，農(nóng)村爲46.66%， 城(chéng)市爲43.81%，遠高(gāo)于腫瘤。（報(bào)告來(lái)源：未來(lái)智庫）

他(tā)汀藥物降低(dī)LDL-C療效有限。

動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）是心血管系統疾病中最常見的疾病，而血脂異常尤其是低(dī)密度脂蛋白(bái)膽固醇（LDL-C）水(shuǐ)平升高(gāo) 是導緻ASCVD發生/發展的關鍵因素，研究表明(míng)降低(dī)LDL-C水(shuǐ)平能(néng)夠有效降低(dī)心血管疾病風(fēng)險。當前常用(yòng)他(tā)汀類藥物控制LDL-C水(shuǐ)平，預防動脈粥樣硬化心血管疾病，但(dàn)60%以上(shàng)的患者療效有限，7%患者不耐受。此外(wài)，他(tā)汀類藥物 存在“6%效應”，即高(gāo)劑量的他(tā)汀僅比中等劑量的他(tā)汀降低(dī)6%水(shuǐ)平的膽固醇，然而不良反應風(fēng)險卻成倍增加。從(cóng)美(měi)國ASCVD情況來(lái)看(kàn)，經他(tā)汀藥物治療後，僅20%的患者達到(dào)了(le)LDL-C控制的目标，存在較大(dà)的臨床未滿足需求。

PCSK9是調控LDL-C水(shuǐ)平的新靶點。

前蛋白(bái)轉化酶枯草溶菌素9型PCSK9（Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9）是參與調控LDL-C的重要靶點之一。血液經過肝髒 時(shí)，肝細胞表面的低(dī)密度脂蛋白(bái)受體（Low density lipoprotein receptor，LDLR）能(néng)夠結合LDL，并内吞進入溶酶體降解。随後LDLR會(huì) 循壞返回細胞表面繼續結合新的LDL-C，進一步降低(dī)血漿中LDL-C的水(shuǐ)平。PCSK9能(néng)夠高(gāo)親和(hé)性結合LDLR，導緻LDLR内吞後降解，降 低(dī)細胞表面LDLR水(shuǐ)平從(cóng)而造成患者體内LDL-C蓄積，增加心血管疾病風(fēng)險。家族性高(gāo)膽固醇血症的患者體内PCSK9存在功能(néng)獲得性突 變。因此，降低(dī)PCSK9的表達水(shuǐ)平能(néng)夠恢複LDLR運載LDL-C的能(néng)力，降低(dī)LDL-C水(shuǐ)平。

PCSK9單抗依從(cóng)性較差，銷售爬坡較慢。

當前已有Alirocumab和(hé)Evolocumab兩種靶向PCSK9的全人源化單抗于2015年獲FDA批準上(shàng)市，能(néng)夠結合血漿中遊離的PCSK9并促進其 降解。臨床試驗結果顯示，這(zhè)兩種單抗能(néng)夠降低(dī)LDL-C水(shuǐ)平約50-60%，并降低(dī)心血管疾病風(fēng)險。由于PCSK9單抗需每兩周皮下(xià)注射一次，用(yòng)藥頻率仍較高(gāo)。年用(yòng)藥費用(yòng)價格約爲5700美(měi)金(jīn)，相比他(tā)汀類藥物昂貴，患者依從(cóng)性較差。兩款單抗銷售額均增長緩慢，市場表現(xiàn)不佳。

Inclisiran有望提高(gāo)患者依從(cóng)性，展現(xiàn)競争優勢

2021年12月22日，諾華旗下(xià)siRNA藥物Inclisiran獲得FDA批準，用(yòng)于治療動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）。

不同于單抗，Inclisiran通過靶向PCSK9 mRNA并誘導其降解，抑制PCSK9蛋白(bái)的表達，從(cóng)而降低(dī)LDL-C水(shuǐ)平。Inclisiran基于Alnylam ESC平台設計(jì)，通過GalNAc技術偶聯修飾靶向肝髒，可以通過皮下(xià)注射的方式達到(dào)較好(hǎo)的藥物分布效果，并且作(zuò)用(yòng)時(shí)效長達數月。

Inclisiran的長效性有望提高(gāo)患者依從(cóng)性。他(tā)汀類藥物服藥頻率爲每日一次，單抗類藥物每兩周一次皮下(xià)注射。相比之下(xià)Inclisiran每半年一次皮下(xià)注射即可達到(dào)良好(hǎo)的降低(dī)LDL-C效果，大(dà)幅降低(dī)了(le)患者的用(yòng)藥頻率，有望提高(gāo)患者依從(cóng)性，達到(dào)更好(hǎo)的治療效果。

半年皮下(xià)注射一次Inclisran能(néng)夠持久且顯著地降低(dī)LDL-C水(shuǐ)平

Inclisiran的獲批是基于3項3期臨床試驗結果，其中ORION-10試驗招募了(le)1561名動脈粥樣硬化性心血管疾病患者，ORION-11試驗招募了(le)1617名動脈粥樣硬化性心血管疾病風(fēng)險等效患者，這(zhè)些(xiē)患者經最大(dà)耐受劑量的他(tā)汀類藥物治療仍無法控制LDL-C升高(gāo)，患者以1:1的比例随機分配接受inclisiran（284mg）或安慰劑，在第1天、第90天通過皮下(xià)注射給藥，此後每6個月一次，爲期540天。ORION-9試驗招募了(le)482名患有雜(zá)合子家族性高(gāo)膽固醇血症的成年人，以1:1的比例随機分配，在第1天、第90天、第270天和(hé)第450天接受皮下(xià)注射inclisiran（300mg）或安慰劑。

臨床試驗結果表明(míng)，每6個月皮下(xià)注射一次Inclisran能(néng)夠顯著降低(dī)LDL-C的水(shuǐ)平，與安慰劑相比降低(dī)LDL-C的幅度相差48%-52%，表現(xiàn)出持久且明(míng)顯的療效。安全性方面，Inclisiran的耐受性良好(hǎo)。試驗組和(hé)安慰劑組中最常見的不良事(shì)件發生頻率相近。藥物相關的不良事(shì)件均爲輕度或中度，并且得到(dào)迅速治療，無後遺症。常見不良反應 (≥ 3%) 包括注射部位反應、關節痛、尿路感染、腹瀉、支氣管炎、四肢疼痛和(hé)呼吸困難。

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小(xiǎo)核酸藥物高(gāo)效降低(dī)HBsAg，聯合用(yòng)藥有望實現(xiàn)乙肝功能(néng)性治愈

慢性乙肝在全球感染人數衆多，與肝癌風(fēng)險提升密切相關。

乙肝（慢性乙型病毒性肝炎，CHB）是由乙型肝炎病毒（HBV）引起的一種傳染病。全球乙肝病毒攜帶者約2.96億人（WHO），國内乙肝 攜帶者約8000萬左右。乙肝早期多數無症狀，随着疾病進展會(huì)逐漸出現(xiàn)肝炎、肝纖維化乃至肝癌。

乙肝病毒憑借cccDNA持續産生病毒蛋白(bái)。

HBV通過低(dī)親和(hé)力受體（如硫酸乙酰肝素、蛋白(bái) 多糖等），黏附到(dào)肝細胞表面，再通過大(dà)包膜蛋 白(bái)的preS1區(qū)與病毒受體結合，介導細胞對(duì)病毒 的内吞作(zuò)用(yòng)，病毒基因組rcDNA被釋放(fàng)入細胞 核。在細胞核内，rcDNA可能(néng)通過細胞的DNA複制機 制轉化成共價閉合環狀DNA（cccDNA）。cccDNA有高(gāo)度的穩定性，在細胞核内可以維持 數月至數年，是抗病毒治療結束後病毒反彈的根 本原因，因此清除cccDNA對(duì)根治乙型肝炎具有 決定性意義。病毒利用(yòng)cccDNA轉錄出多個不同大(dà)小(xiǎo)的 mRNA，其中3.5kb爲前基因組RNA （pgRNA），可反轉錄出基因組DNA并作(zuò)爲編 碼病毒核心蛋白(bái)和(hé)聚合酶蛋白(bái)的模闆，裝配好(hǎo)的 病毒以出芽方式分泌出宿主細胞而完成複制周 期。

現(xiàn)有藥物對(duì)乙肝功能(néng)性治愈療效有限。

目前仍然沒有藥物能(néng)夠完全治愈乙肝。常用(yòng)的核苷類藥物（NA，恩替卡韋、替諾福韋等）需要終身服藥且隻能(néng)抑制HBV DNA複制，從(cóng)而緩解炎症活動性。對(duì)乙肝病毒表面抗原（HBsAg）、乙肝整合DNA（intDNA）均無作(zuò)用(yòng)，更無法清除肝細胞核内的乙肝cccDNA，停藥後cccDNA又重新成爲病毒複制模闆。在無法徹底治愈乙肝的情況下(xià)，當前臨床上(shàng)首先追求實現(xiàn)乙肝的功能(néng)性治愈（Functional cure），也(yě)即HBsAg和(hé)HBV DNA持續檢測不到(dào)、HBeAg陰轉、伴 或不伴HBsAg血清學轉換，從(cóng)而實現(xiàn)肝髒炎症和(hé)組織病理(lǐ)學改善、降低(dī)終末期肝病包括肝癌發生率。

從(cóng)指标上(shàng)看(kàn)，與部分治愈相比，HBsAg清除（定義爲HBsAg<0.05 IU/mL）成爲乙肝功能(néng)性治愈的核心。HBsAg會(huì)影響患者的免疫功能(néng)，導緻肝細胞壞死 和(hé)炎症，從(cóng)而引發肝硬化乃至肝癌。數據顯示，越早實現(xiàn)HBsAg清除，肝癌發生風(fēng)險越低(dī)。現(xiàn)有藥物經過2-5年的長期治療後，隻有很(hěn)低(dī)比例的患者能(néng)夠達到(dào)HBsAg轉陰和(hé)停藥。其中，長效幹擾素是乙肝功能(néng)性治愈的首選藥，但(dàn)其副作(zuò)用(yòng)大(dà)、要求 患者年齡60歲以下(xià)且沒有基礎疾病，臨床價值有限。

小(xiǎo)核酸藥物能(néng)夠高(gāo)效降低(dī)HBsAg水(shuǐ)平。

乙肝病毒基因組cccDNA能(néng)夠轉錄多個不同長度的RNA，并翻譯爲多種病毒蛋白(bái)，其中DR1和(hé)DR2兩個片段在多個轉錄本中相同。因此針對(duì)該區(qū)域設計(jì)的小(xiǎo)核酸藥物可直接作(zuò)用(yòng)于病毒轉錄産生的所有mRNA，并同時(shí)誘導其降解，在病毒蛋白(bái)産生前發揮抑制作(zuò)用(yòng)。而經GalNAc 修飾後，小(xiǎo)核酸藥物能(néng)夠被高(gāo)效遞送至肝髒組織，安全性和(hé)耐受性良好(hǎo)。

近期，多款小(xiǎo)核酸候選藥物在臨床II期中表現(xiàn)出了(le)強大(dà)的降低(dī)HBsAg的能(néng)力。Vir Biotechnology的VIR-2218聯合幹擾素可清除HBsAg，強生的JNJ-3989降低(dī)HBsAg數據優異。此外(wài)還有多款其他(tā)小(xiǎo)核酸藥物産品臨床進行中。

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小(xiǎo)核酸降壓藥初露鋒芒，長效降壓安全性好(hǎo)

高(gāo)血壓是威脅生命健康的主要風(fēng)險之一

高(gāo)血壓是一種嚴重的心血管疾病，可顯著增加心髒、腦(nǎo)、腎髒和(hé)其他(tā)疾病的風(fēng)險，是全世界過早死亡的主要原因。高(gāo)血壓的診斷依據是在兩個不同日期測量，兩天的收縮壓（ systolic blood pressure，SBP）讀數爲≥140 mmHg和(hé)/或兩天的舒張壓 （diastolic blood pressure，DBP）讀數爲≥90 mmHg。據估計(jì)，全世界有12.8億30-79歲的成年人患有高(gāo)血壓，其中46%的成年高(gāo)血壓患者不知(zhī)道(dào)自(zì)己患有這(zhè)種疾病，隻有42%的高(gāo)血壓患者獲得 診斷和(hé)治療，僅約五分之一的高(gāo)血壓患者（21%）的血壓得到(dào)控制。

傳統降壓藥靶向RAAS通路，AGT位于最上(shàng)遊

腎素-血管緊張素-醛固酮系統（renin-angiotensin-aldosterone system, RAAS）是一條激素通路，能(néng)夠在機體大(dà)量失血或血壓下(xià)降時(shí)調節體 内長期血壓與體液平衡。當前有多種降壓藥靶向RAAS通路，但(dàn)需要每日口服，實現(xiàn)療效對(duì)依從(cóng)性要求高(gāo)。血管緊張素原（Angiotensinogen，AGT）是位于RAAS通路最上(shàng)遊的前體，主要在肝髒合成分泌，是當前小(xiǎo)核酸藥物能(néng)夠高(gāo)效作(zuò)用(yòng)的位 點。

Zilebesiran強效抑制AGT的表達

Zilebesiran（ALN-AGT）是Alnylam公司研發的用(yòng)于治療高(gāo)血壓的siRNA藥物，通過GalNAc偶聯修飾特異性地靶向肝髒，抑制肝髒細胞的 AGT表達，同時(shí)避免了(le)對(duì)腎髒AGT的抑制作(zuò)用(yòng)，從(cóng)而達到(dào)安全有效地控制血壓的目的。在臨床I期試驗中，Alnylam招募了(le)84名高(gāo)血壓患者，按照2:1的比例分别分爲zilebesiran組和(hé)安慰劑組，通過皮下(xià)注射一次10mg、25mg、 50mg、100mg、200mg、400mg和(hé)800mg的zilebesiran，在第8、12、24周檢測24小(xiǎo)時(shí)受試者的血壓變化水(shuǐ)平。安全性方面， zilebesiran耐受性良好(hǎo)，未發生死亡或停藥事(shì)件，安慰劑組和(hé)zilebesiran組各發生一例嚴重不良事(shì)件，但(dàn)與藥物無關。第12周時(shí)，在所有≥100mg劑量組中血漿AGT降低(dī)≥90%，在第24周時(shí)800mg劑量組患者血漿AGT降低(dī)＞90%。

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投資分析

小(xiǎo)核酸藥物領域核心技術和(hé)專利是投資重點。

小(xiǎo)核酸藥物需要靶向明(míng)确的基因發揮治療效果，這(zhè)一作(zuò)用(yòng)機制使得該領域呈現(xiàn)以下(xià)特點：緻病基因或機制明(míng)确的疾病和(hé)靶點有多家企業研發相關産品，競争較爲激烈 ；選擇合适的靶基因是進入新的疾病領域的關鍵，病理(lǐ)機制研究的發展将促進小(xiǎo)核酸藥物拓展适應症 ；呈現(xiàn)平台化發展趨勢，遞送和(hé)修飾技術平台成熟後，通過修改核酸序列能(néng)夠快(kuài)速開(kāi)發新的藥品。

小(xiǎo)核酸藥物領域核心專利和(hé)技術是投資的重點：小(xiǎo)核酸藥物序列可編程設計(jì)，但(dàn)分子本身的性質造成的毒性和(hé)遞送困難構築了(le)較高(gāo)的進入壁壘 ；行業龍頭在多個失敗藥品上(shàng)積累了(le)經驗并不斷進行技術革新，在成功推出首個産品後逐漸進入轉化期，已經開(kāi)始占據優勢地位。

靶向肝髒外(wài)組織是小(xiǎo)核酸藥物再次突破的關鍵，建議(yì)關注新遞送技術進展。

LNP和(hé)GalNAc遞送系統的發現(xiàn)大(dà)幅提高(gāo)了(le)小(xiǎo)核酸藥物的器官靶向性和(hé)細胞攝取效率，但(dàn)目前仍局限于肝髒組織。開(kāi)發靶向肝髒外(wài)其他(tā)組織的遞送策 略是拓展小(xiǎo)核酸藥物應用(yòng)範圍、進一步促進領域發展的關鍵。肺部給藥是新的研發方向之一。采用(yòng)氣霧劑吸入式給藥的方式，能(néng)夠使藥物在肺部達到(dào)治療濃度，安全性耐受性良好(hǎo)，但(dàn)目前仍處于早期研發階段。解決肺部遞送問題後，小(xiǎo)核酸藥物有望用(yòng)于哮喘、囊性纖維化、感染等肺部疾病。當前Ionis公司有IONIS-ENAC-2.5Rx、IONIS-PKK-LRx兩款藥物 已進入臨床2期階段，Alnylam仍處于臨床前研發過程中。

除了(le)通過局部給藥的方式靶向肺部外(wài)，多種靶向其他(tā)組織的遞送系統處于研發早期階段，主要包括兩類途徑：第一類利用(yòng)脂質體、外(wài)泌體、病毒等 帶載體包裹帶負電荷的核酸進行遞送；第二類通過配體偶聯增強細胞攝取，Ionis設計(jì)了(le)LICA（Ligand-Conjugated Antisense ）平台，在ASO分子上(shàng) 連接能(néng)夠特異性結合特定組織細胞表面受體的配體，從(cóng)而實現(xiàn)組織靶向性給藥。Arrowhead公司設計(jì)了(le)TRiMTM （Targeted RNAi Molecule ）平台， 開(kāi)發靶向肝髒、肺髒和(hé)腫瘤的小(xiǎo)核酸藥物。

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主要相關企業介紹

Alnylam：siRNA龍頭，GalNAc革命性推動領域發展

Alnylam公司成立于2002年，多年來(lái)當前已上(shàng)市的四個siRNA藥物均出自(zì)Alnylam。目前專注于遺傳疾病、心血管疾病、肝髒感染性疾病以及神經系統/眼球疾病， 适應症選擇貼合小(xiǎo)核酸藥物優勢領域。Alnylam公司擁有siRNA領域多項核心專利技術，并積極研發創新遞送系統。

更新五代的siRNA化學修飾平台，不斷提升穩定性和(hé)親和(hé)力，降低(dī)脫靶概率，延長作(zuò)用(yòng)時(shí)間，達到(dào)降低(dī)用(yòng)量減輕副作(zuò)用(yòng)的效果。GalNAc生物偶聯遞送系統高(gāo)效靶向肝髒，極大(dà)地拓寬了(le)肝髒相關的适應症種類。Alnylam根據自(zì)身優勢的技術平台選擇首先攻克肝髒系統緻病機理(lǐ)明(míng)确的疾病，整體研發成功率高(gāo)達64.3%，有望每年推出1-2個産品。

Ionis：專注ASO藥物研發，适應症布局廣具領先優勢

Ionis成立于1989年，專注于ASO藥物研發，已研發上(shàng)市5款ASO藥物（2款已退市）。在研管線：處入臨床階段的産品有36種，涉及心血管及腎髒代謝(xiè)疾病，神經系統/眼球疾病，肝髒感染類疾病，肺部疾病及癌症。處于臨 床後期的産品針對(duì)ATTR、代謝(xiè)疾病和(hé)神經退行性疾病。根據ASO特性選擇适應症，布局合理(lǐ)。

核心專利技術：包括Gen2+和(hé)Gen2.5和(hé)兩代化學修飾技術，不斷提高(gāo)藥物抑制效果并延長持久性。通過受體靶向不同組織的LICA平台也(yě) 正處于研發中。

騰盛博藥：抗感染布局全面，小(xiǎo)核酸聯合治療性疫苗，探索乙肝治愈新機制

騰盛博藥成立于2017年，總部位于中國和(hé)美(měi)國，緻力于研發重大(dà)傳染病（如HBV、 HIV、 MDR/XDR革蘭氏陰性菌感染、COVID-19）及其他(tā)具有重大(dà)公共衛生負擔的疾病（如CNS疾病）的療法。針對(duì)慢性乙肝治療，公司自(zì)VIR引進了(le)siRNA療法VIR-2218，自(zì)VBI引進了(le)治療性疫苗VBI-2601，并開(kāi)展了(le)多種聯合療法臨床試驗探索慢性乙肝功能(néng)性治愈療法。

除前文(wén)所述的VIR-2218臨床試驗之外(wài)，騰盛博藥還與Vir合作(zuò)開(kāi)展了(le)VIR-2218聯合BRII-179（VBI-2610）治療慢性乙肝的臨床試驗，當前正處于II期階段，于2021年4月完成首例患者給藥。

BRII-179是一種基于重組蛋白(bái)的治療性疫苗，含有與VBI第三代預防性疫苗Sci-B-Vac®疫苗所用(yòng)的相同重組蛋白(bái)成分及不同的鋁佐劑。由所有三種HBV表面抗原（PreS1、PreS2及S）組成，并且具有強力T細胞和(hé)B細胞佐劑，有望突破針對(duì)HBV的免疫耐受，實現(xiàn)慢性乙肝功能(néng)性治愈。

聖諾醫(yī)藥：獨家遞送系統多肽納米顆粒，可同時(shí)調控雙靶點

聖諾醫(yī)藥成立于2007年，擁有自(zì)主研發的擁有全球獨家知(zhī)識産權的小(xiǎo)核酸遞送平台。

在研管線：涵蓋腫瘤、肝病、皮膚病等，其中STP705已在美(měi)國進入臨床2期階段，采取同時(shí)遞送靶向TGF-β1和(hé)Cox-2的兩種siRNA策略。采取瘤内注射的方式靶向腫瘤組織，療效及安全性有待臨床試驗數據支持。

技術平台：采用(yòng)多肽納米顆粒遞送系統，利用(yòng)人體必需的氨基酸組氨酸和(hé)賴氨酸包裹小(xiǎo)核酸，能(néng)夠保證使用(yòng)的安全性以及進入人體後的穩定性，安全有效地抑制靶基因。此外(wài)，能(néng)夠同時(shí)遞送靶向不同靶點的多個小(xiǎo)核酸，能(néng)夠一次性抑制多個基因，具有機制優勢。